筋ジストロフィーの遺伝子治療における骨格筋への遺伝子デリバリー
スポンサーリンク
概要
- 論文の詳細を見る
筋ジストロフィーは進行性の筋力低下を示す筋疾患で,筋形質膜関連蛋白質の遺伝子変異により正常蛋白質の発現がみられない.筋ジストロフィーの遺伝子治療のためにウイルスベクターなどを用いたいくつかの治療戦略が開発され,正常蛋白質の部分的発現は可能である.しかし,これら治療戦略でも筋特異的にさらに安全に全身の骨格筋に治療遺伝子を導入することはいまだ不可能で,臨床に適用できていない.本稿では,筋ジストロフィーの発症原因とその遺伝子治療戦略について紹介し,全身の骨格筋を対象とした安全な全身投与に向けての現状と問題点ついて考察する.
- 日本DDS学会の論文
- 2007-03-10
著者
-
武田 伸一
国立精神・神経セ・遺伝子工学
-
武田 伸一
大阪府立急性期・総合医療センター呼吸器外科
-
武田 伸一
国立精神・神経センター 神経研究所 遺伝子疾患治療研究部
-
武田 伸一
国立精神・神経センター神経研究所遺伝子疾患治療研究部
-
武田 伸一
国立精神・神経セ・神経研・遺伝子工学
-
湯浅 勝敏
武蔵野大学薬学部薬学研究所
-
土方 貴雄
武蔵野大学薬学部薬学研究所
-
武田 伸一
独立行政法人国立精神・神経医療研究センター神経研究所遺伝子疾患治療研究部
関連論文
- デュシェンヌ型筋ジストロフィーのエクソン・スキッピング療法 (特集 神経難病の最新治療法)
- モルフォリノをもちいたDuchenne型筋ジストロフィーの治療 (第50回日本神経学会総会(2009年)) -- (シンポジウム 難治性筋疾患の病態機序--CK発見から50年--治療の時代へ)
- 筋ジストロフィーに対する先端治療法の開発 (特集 ゲノムと再生医療)
- 筋ジストロフィーとエクソン・スキッピング (特集 遺伝子治療の近未来--筋肉の異常を治す)
- 572. 骨格筋におけるユートロフィン発現の調節とその機構(生理科学的研究/その他,一般口演,第63回日本体力医学会大会)
- 筋ジストロフィー犬(CXMD_J)の飼育管理における胃内カテーテル投与法およびハンド・フィーディング法の有用性
- 筋ジストロフィーの遺伝子治療 (特集 難病のリハビリテーション--神経筋疾患を中心に)
- 対談 脳とこころの科学と医療(18)筋ジストロフィー研究の未来
- 筋ジストロフィーの治療とケア 筋衛星細胞の維持、活性化と自己複製の制御機構
- ラミニンα2鎖ノックアウトマウスの末梢神経におけるラミニンとインテグリン分子の発現解析