ファブリー病透析患者における酵素補充療法の治療効果と, アガルシダーゼアルファの体内動態について

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ファブリー病に対して酵素補充療法（ERT）が実用化され，アガルシダーゼアルファ，アガルシダーゼベータの2剤が使用可能である．しかし，透析患者に対してのデータは少ない．特に，アガルシダーゼアルファに関しては血液透析（HD）中投与のデータがないため，HD中投与の可否につき薬物動態の検討を行った．【症例】46歳，男性．26歳時に脳梗塞を発症し，ファブリー病と診断．平成18年7月に血液透析導入，11月よりアガルシダーゼベータによるERTを開始したが，投与関連反応高度のため，平成19年4月よりアガルシダーゼアルファに薬剤を変更．疼痛発作，発汗障害，下痢などの自覚症状はERT開始後1年程度で改善し，心機能の悪化も認めていない．本例に対しHD中，非HD中にERTを行い，薬物動態を検討したが，HD中投与と非HD中投与で，血漿中の酵素活性に差は認めなかった．【まとめ】アガルシダーゼアルファはベータと同様にHD中に投与可能である．また，ERTにより，症状の改善のみならず，心機能維持効果が示唆された．透析患者に対しても，ERTの継続は重要であり，ベータとアルファでの臨床効果の差は認められず，ベータが投与困難な症例に対しアルファへ変更し投与を継続することは効果的であると思われる．
社団法人日本透析医学会の論文
2010-11-28

ファブリー病透析患者における酵素補充療法の治療効果と, アガルシダーゼアルファの体内動態について

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