RNAiの医薬化は可能か?合成siRNA vs 遺伝子治療 (特集 短期集中連載(1)迅速!高効率!廉価!"RNAi医薬"の実力)
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概要
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マイクロRNAが標的になることがわかった。それではそれに結合する低分子化合物を医薬品として使うことができるのではないか？ その可能性はある。事実、抗がん剤のアドリアマイシンのようにDNAに結合して作用を発揮する医薬品が既に存在している。しかし、塩基配列特異的に作用する2本鎖小型RNA（siRNA）が発見された以上、そうした化合物の設計は迂遠な戦略かもしれない。
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